La molècula MIN-102, metabòlit d'un fàrmac antidiabètic, podria ser útil per al tractament d'algunes malalties neurodegeneratives. Per confirmar-ho, s'ha iniciat un projecte que lidera Mynorix Therapeutics, i en el que particpen l'Institut d'Investigacions Biomèdiques de Barcelona del CSIC, l'Hospital Universitari Sant Joan de Déu i la Universitat de Lleida.

En aquesta imatge es pot apreciar danys deguts a neuroinflamació. En A, cultiu in vitro de neurones i glia, en el qual es veuen marcades les neurones. En B, cultiu de neurones i glia en el qual s'ha produït mort neuronal per activació glial. Imatge: IIBB/CSICEn el projecte, emmarcat en el programa RETOS, s'estudiarà el potencial d'aquesta molècula MIN-102 per al tractament de trastorns com la Síndrome de Rett, de l'atròfia òptica tipus 1 (associada a mutacions en el gen OPA1), de malalties mitocondrials ocasionades per mutacions en el gen NDUFS1, i de les malalties neurodegeneratives Huntington, atàxia de Friedreich i Parkinson. Totes aquestes malalties, algunes d'elles rares, estan relacionades amb un funcionament anormal del mitocondri, els orgànuls cel·lulars que proveeixen d'energia a la cèl·lula, i amb neuroinflamació.

Els investigadors estudiaran l'efecte de la molècula en la funció mitocondrial en models in vitro, i el seu efecte antiinflamatori, tant en models in vitro com in vivo.

L'objectiu és poder arribar a demostrar el seu potencial terapèutic per a alguna d'aquestes malalties i designar la molècula medicament orfe a Europa (a l'Agència Europea del Medicament, EMA) i als Estats Units (FDA). El projecte, amb una durada de dos anys, té un pressupost de més d'un milió d'euros, part del qual es finança a través del programa REPTES, del Ministeri de Ciència, Innovació i Universitats, amb fons FEDER de la UE.

Estudis previs

De fet, Mynorix ja està desenvolupant amb la MIN-102 un tractament per a l'adrenoleucodistròfia, una malaltia genètica lligada al cromosoma X i caracteritzada per un deteriorament neurològic progressiu sense tractament farmacològic disponible.

En els estudis previs, es va veure que la molècula té efectes neuroprotectors en neurones, astròcits i oligodendròcits, que protegeix de l'estrès oxidatiu i augmenta la biogènesi mitocondrial i així mateix mostra efectes antiinflamatoris en models d'inflamació.

Carme Solà, científica titular del CSIC que lidera l'equip de l'IIBB, explica: "la neuroinflamació és un fenomen comú a totes les malalties neurodegeneratives i una possible diana terapèutica per intentar atenuar el dany neuronal que passa en aquestes patologies. Dins d'aquest projecte, nosaltres ens encarreguem d'estudiar el potencial antiinflamatori i neuroprotector de MIN-102 en el context de la malaltia de Parkinson, utilitzant tant cultius de cèl·lules glials i cultius neuronals com un model en ratolí de la malaltia".

Minoryx va ser fundada el 2011 amb l'objectiu de desenvolupar tractaments per a malalties rares, específicament malalties congènites associades a errors del metabolisme. Es tracta de malalties que sovint tenen efectes neurològics i afecten de forma especialment greu a nens i adolescents. D'origen genètic, en general són molt greus, discapacitants i comporten la mort en edats primerenques.