Dic09282022

Darrera actualitzacióDim, 27 Set 2022 11am

Back Estàs aquí:Inicio Biologia i biomedicina Ofertes tecnològiques Possible tractament per a pacients amb epidermòlisi bullosa

Possible tractament per a pacients amb epidermòlisi bullosa

Els fàrmacs que estimulen l'expressió d’endoglina i modulen la ruta TGF-β poden obrir possibilitats en el tractament de les fibrosi, com l’epidermòlisi bullosa (EB). El desenvolupament d'una teràpia per a aquesta patologia rara, amb especial incidència en la infància, milloraria la qualitat de vida dels pacients, coneguts com a "nens papallona".

10 persones per cada milió d'habitants pateixen Epidermòlisi BullosaL’EB s'emmarca en un grup de malalties cròniques i hereditàries de la pell, que condueixen a la formació de  butllofes cutànies, espontànies o induïdes per un trauma mínim.

En la patogènesi de l'EB pot haver-hi una connexió entre el dèficit de col·lagen VII i una exacerbada biodisponibilitat i sobreexpressió de TGF-β1 (el factor de creixement transformant beta). La sobreproducció d'aquest últim es podria contrarestar amb compostos que provoquin un augment dels nivells d’endoglina.

L'experiment ha fet ús de dos fàrmacs d'ampli ús en clínica per altres malalties, el raloxifè i la N-acetilcisteïna, per augmentar el nivell proteic d’endoglina i així reduir el lligant TGF-β1. Aquest últim és una proteïna involucrada en processos cel·lulars i és fonamental en l'embriogènesi i el desenvolupament.

Van provar dos fàrmacs d'ampli ús per a altres malalties, el raloxifè i la N-acetilcisteïna, per augmentar el nivell proteic d’endoglina i reduir TGF-β1

La sobreexposició de TGF-β1 provoca una extrema sensibilitat a la pell (com les ales d'una papallona). EB és una malaltia crònica que provoca ferides amb les accions simples de la vida quotidiana, com caminar, que condueixen al despreniment de la pell i dolor. Algunes fonts estimen que hi ha 10 persones afectades per cada milió d'habitants. A Espanya es comptabilitzen unes 500 famílies amb una persona que pateix la malaltia.

Reposicionar els fàrmacs pot ser útil en el tractament de l'EB. El benefici terapèutic del seu ús aportaria un augment en la qualitat de vida dels pacients. Es busquen empreses farmacèutiques interessades en la llicència de la patent per al seu  ús clínic en fibrosi i altres malalties d'alts nivells fisiopatològics de TGF-β1.

Contacte:

Alejandra García Alonso
Centro de Investigaciones Biológicas CIB-CSIC
Vicepresidencia Adjunta de Transferencia de Conocimiento del CSIC
Tel.: + 34 – 91 8373112 ext. 4255
Correo-e: Aquesta adreça de correu-e està protegida dels robots de spam.Necessites Javascript habilitat per veure-la.
Aquesta adreça de correu-e està protegida dels robots de spam.Necessites Javascript habilitat per veure-la.