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Un metabolito de un fármaco antidiabético, posible tratamiento para enfermedades neurodegenerativas

La molécula MIN-102, metabolito de un fármaco antidiabético, podría ser útil para el tratamiento de algunas enfermedades  neurodegenerativas. Para confirmarlo, se ha iniciado un proyecto que lidera Mynorix Therapeutics, y que tiene de socios al Instituto de Investigaciones Biomédicas de Barcelona del CSIC, al Hospital Universitari Sant Joan de Déu y la Universidad de Lleida.

En esta imagen se puede apreciar daños debidos a neuroinflamación. En A, cultivo in vitro de neuronas y glia, en el cual se ven marcadas las neuronas. En B, cultivo de neuronas y glia en el cual se ha producido muerte neuronal por activación glial. Imagen: IIBB/CSIC.En el proyecto, enmarcado en el programa RETOS, se estudiará el potencial de esta molécula MIN-102 para el tratamiento de trastornos como el Síndrome de Rett, de la atrofia óptica tipo 1 (asociada a mutaciones en el gen OPA1), de enfermedades mitocondriales ocasionadas por mutaciones en el gen NDUFS1, y de las enfermedades neurodegenerativas Huntington, ataxia de Friedreich y Parkinson. Todas estas enfermedades, algunas de ellas raras, están relacionadas con un funcionamiento anormal de la mitocondria, los orgánulos celulares que  proveen de energía a la célula, y con neuroinflamación.

Los investigadores  estudiarán el efecto de la molécula en la función mitocondrial en modelos in vitro, y su efecto antinflamatorio, tanto en modelos in vitro como in vivo.

El objetivo es poder llegar a demostrar su potencial terapéutico para alguna de estas enfermedades y designar la molécula medicamento huérfano en Europa (en la Agencia Europea del Medicamento, EMA) y en Estados Unidos (FDA). El proyecto, con una duración de dos años, tiene un presupuesto de más de un millón de euros, parte del cual se financia a través del programa RETOS, del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, con fondos FEDER de la UE.

Estudios previos

De hecho, Mynorix ya está desarrollando con la MIN-102 un tratamiento para la adrenoleucodistrofia, una enfermedad genética ligada al cromosoma X y caracterizada por un deterioro neurológico progresivo sin tratamiento farmacológico disponible.

En los estudios previos, se vio que la molécula tiene efectos neuroprotectores en neuronas, astrocitos y oligodendrocitos, que protege del estrés oxidativo y aumenta la biogénesis mitocondrial y asimismo muestra efectos antiinflamatorios en modelos de inflamación.  

Carme Solá, científica titular del CSIC que lidera el equipo del IIBB, explica: “la neuroinflamación es un fenómeno común a todas las enfermedades neurodegenerativas y una posible diana terapéutica para intentar atenuar el daño neuronal que ocurre en estas patologías. Dentro de este proyecto, nosotros nos encargamos de estudiar el potencial antiinflamatorio y neuroprotector de MIN-102 en el contexto de la enfermedad de Parkinson, utilizando tanto cultivos de células gliales y cultivos neuronales como un modelo en ratón de la enfermedad”.

Minoryx fue fundada en 2011 con el objetivo de desarrollar tratamientos para enfermedades raras, específicamente enfermedades congénitas asociadas a errores del metabolismo. Se trata de enfermedades que a menudo tienen efectos neurológicos y afectan de forma especialmente grave a niños y adolescentes. De origen genético, en general son muy graves, discapacitantes y conllevan la muerte en edades tempranas.