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Nueva técnica de manipulación del genoma para usos médicos

Una nueva técnica, desarrollada por científicos de varias instituciones públicas de investigación, mejora la Transcription Activator‐like Effector Nucleases (TALENs), y hace que este método de edición genómica sea más eficaz. Dos empresas biotecnológicas desarrollarán las aplicaciones.

Representación artística del ADN. Licencia: CC0 Public DomainEl CSIC, la Universidad del País Vasco (UPV/EHU), Biopraxis Research AIE (Biopraxis), la Fundación de Investigación Sanitaria de las Islas Baleares Ramón Llull (FISIB), y la Universitat de Barcelona (UB) han colaborado para desarrollar una nueva generación de herramientas moleculares de edición genómica, útiles para el diseño de terapias contra enfermedades con componente genético.

La nueva herramienta consiste en un nuevo tipo de Transcription Activator‐like Effector Nucleases (TALENs), que hace que el método de edición genómica sea más eficaz. La invención, que ha sido patentada, se ha licenciado a Praxis Pharmaceutical, empresa que utilizará la tecnología para desarrollar terapias avanzadas de reparación genómica para enfermedades infecciosas como el SIDA o hereditarias como el Síndrome de Sanfilippo.

A su vez, Praxis Pharmaceutical ha sublicenciado la tecnología a la spin-off Karuna GoodCells Technologies SL., para que ésta pueda comercializar la herramienta para su uso en investigación y en la práctica clínica.

El equipo de inventores que desarrollado la técnica está formado por el investigador Daniel Bachiller del CSIC, el Catedrático José Luís Pedraz por la UPV/EHU; los doctores Eusebio Gainza, Garazi Gainza y Ángel del Pozo de Biopraxis; Víctor Gálvez de FISIB y el catedrático Miquel Viñas de la UB.

Para la creación de la spin-off Karuna y la negociación de los respectivos contratos de licencia y sublicencia, se ha contado con el asesoramiento de los centros de transferencia de conocimiento de las entidades mencionadas.  Concretamente,  la Vicepresidencia Adjunta de Transferencia del Conocimiento (VATC) del CSIC, la Fundació Bosch i Gimpera (FBG) de la Universitat de Barcelona, la OTRI de la UPV/EHU y la Unidad de Innovación y Transferencia de Resultados de Investigación de la Fundación de Investigación Sanitaria de las Islas Baleares.